Syros Receives Positive Opinion on Orphan Drug Designation from the European Medicines Agency for Tamibarotene for the Treatment of MDS

Cambridge, MA, 03 agosto 2022--(BUSINESS WIRE)-- Syros Pharmaceuticals (NASDAQ: SYRS), il principale sviluppatore di farmaci che controllano l'espressione genica, ha annunciato oggi che l'Agenzia europea per i medicinali (EMA) ha emesso un parere favorevole sulla domanda dell'azienda per gli orfani. Nomina del tamparotene per il trattamento della sindrome mielodisplastica (SMD). Il tambarotene, un alfa-agonista del recettore dell'acido retinoico selettivo di classe I, è attualmente in fase di valutazione in combinazione con azacitidina nello studio di fase 3 SELECT-MDS-1 per i pazienti con RARA di nuova diagnosi ad alto rischio di MDS (HR-MDS).

In precedenza, la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso una designazione di farmaco orfano al tamparotene in MDS nel febbraio 2022.

David A. Roth ha dichiarato: "Siamo lieti che l'EMA abbia emesso un parere positivo in merito alla designazione di un farmaco orfano per il tamparotene poiché rappresenta un'importante pietra miliare per i pazienti con MDS, che hanno urgente bisogno di opzioni di trattamento efficaci, tollerabili e convenienti ”, ha affermato David A. Roth, MD, Senior Official Doctors a Syros. "Riteniamo che il tamparotene abbia il potenziale per cambiare l'attuale standard di cura e diventare il primo trattamento per la popolazione target di HR-MDS. Continuiamo a sviluppare lo studio SELECT-MDS-1 e non vediamo l'ora di annunciare i dati cardine alla fine del 2023 o inizio 2024”.

La classificazione dei medicinali orfani è concessa nell'Unione Europea dalla Commissione Europea sulla base di un parere favorevole emesso dall'EMA Committee on Orphan Medicinal Products. La classificazione EMA Orphans è disponibile per le aziende che sviluppano trattamenti per condizioni potenzialmente letali o cronicamente debilitanti che colpiscono meno di cinque persone su 10.000 nell'Unione Europea. I medicinali che soddisfano i criteri di designazione orfana dell'EMA possono beneficiare di incentivi finanziari e normativi che includono un periodo di 10 anni di commercializzazione esclusiva nell'UE dopo l'approvazione del prodotto, l'assistenza del protocollo dell'EMA a tariffe ridotte durante la fase di sviluppo del prodotto e l'accesso al marketing centrale autorizzazione.

L'attuale studio clinico di fase 3 SELECT-MDS-1 sta valutando la sicurezza e l'efficacia del tamparotene in combinazione con azacitidina per i pazienti RARA con malattia HR-MDS di nuova diagnosi. I dati dello studio cardine sono attesi nel quarto trimestre del 2023 o nel primo trimestre del 2024, con una nuova domanda per il farmaco prevista nel 2024.

Syros sta anche valutando il tamparotene in combinazione con azacitidina e venetoclax per i pazienti con RARA a cui è stata recentemente diagnosticata una leucemia mieloide acuta (LMA) inappropriata e per i quali il tambarotene aveva precedentemente ricevuto una designazione di farmaco orfano sia dalla FDA che dall'EMA. I dati della parte relativa alla sicurezza dello studio di fase 2 SELECT-AML-1 sono attesi nella seconda metà di quest'anno.

A proposito di Syros Pharmaceuticals

Syros ridefinisce il potere delle piccole molecole di controllare l'espressione dei geni. Sulla base della sua capacità unica di chiarire le regioni regolatorie del genoma, Syros mira a sviluppare farmaci che forniscano un profondo beneficio ai pazienti con malattie che sono sfuggite ad altri approcci basati sul genoma. Syros sta sviluppando una solida pipeline in fase clinica, tra cui: tamibarotene, un agonista orale selettivo RARα primo nel suo genere in pazienti con sindromi mielodisplastiche ad alto rischio e leucemia mieloide acuta; SY-2101, una nuova forma orale di triossido di arsenico in pazienti con leucemia mieloide acuta; e SY-5609, un inibitore orale di CDK7 altamente selettivo ed efficace nei pazienti con tumori solidi selezionati. Syros ha anche diversi programmi preclinici e di scoperta in oncologia e malattie monogenetiche. Per maggiori informazioni visita www.syros.com e seguici su Twitter (Incorpora il tweet) e LinkedIn.

Nota cautelativa per quanto riguarda le dichiarazioni previsionali

Questo comunicato stampa contiene dichiarazioni previsionali ai sensi del Private Securities Litigation Reform Act del 1995, comprese, a titolo esemplificativo ma non esaustivo, dichiarazioni riguardanti i piani di sviluppo clinico di Syros in relazione al tamparotene, il potenziale uso del tamparotene a beneficio dei RARA positivi Pazienti con HR-MDS e diventare la prima terapia approvata in una popolazione target in HR-MDS, i tempi di lettura dei dati previsti e i potenziali progressi normativi dagli studi clinici di Syros e il potenziale per i prodotti candidati Syros di ottenere l'approvazione normativa. Inoltre, un parere positivo dell'EMA in merito alla richiesta di Syros di una designazione di farmaco orfano del tamparotene per il trattamento della MDS non è una garanzia di approvazione di una designazione di farmaco orfano. Le parole “aspettarsi”, “credere”, “continuare”, “può”, “stimare”, “aspettarsi”, “sperare”, “intendere”, “può”, “pianificare” e “potenziale”. , “prevedere ,” “progetto”, “obiettivo” e “dovrebbe” hanno lo scopo di identificare dichiarazioni previsionali, sebbene non tutte le dichiarazioni previsionali contengano tali parole identificative. I risultati o gli eventi effettivi potrebbero differire sostanzialmente dai piani, dalle intenzioni e dalle aspettative divulgate in queste dichiarazioni previsionali a causa di vari fattori importanti, inclusa la capacità di Syros di: promuovere lo sviluppo dei suoi programmi, incluso il tamibarotene, entro le tempistiche che l'utente aspettarsi in studi clinici attuali e futuristici; Dimostrare in tutti gli studi clinici attuali e futuri la sicurezza, l'efficacia e la combinazione dei farmaci candidati; Mantenere i tassi di risposta e la solidità della risposta visti fino ad oggi con i farmaci candidati; Sviluppo riuscito di un test diagnostico di accompagnamento per identificare i pazienti con segni vitali RARA; Ottenere e mantenere la protezione brevettuale per i candidati farmaceutici e la libertà di operare con proprietà intellettuale di terzi; Ottenere e mantenere le necessarie approvazioni normative; identificare, stipulare e mantenere accordi di cooperazione con terzi; la gestione della concorrenza, la gestione delle spese, la raccolta di importanti capitali aggiuntivi necessari per raggiungere i propri obiettivi aziendali; attrarre e trattenere personale qualificato; e attuare con successo strategie aziendali; Rischi descritti nella voce "Fattori di rischio" nella relazione annuale di Syros sul modulo 10-K per l'anno terminato il 31 dicembre 2021 e nella relazione trimestrale sul modulo 10-Q per il trimestre terminato il 31 marzo 2022, ciascuno dei quali è depositare presso la Securities and Exchange Commission; e rischi descritti in altri documenti che Syros farà in futuro presso la Securities and Exchange Commission. Inoltre, la misura in cui la pandemia di COVID-19 continua a influenzare la forza lavoro di Syros e le attività delle operazioni di sperimentazione clinica e le operazioni di terze parti su cui Syros fa affidamento dipenderà dagli sviluppi futuri, che sono altamente incerti e non possono essere . Previsto con sicurezza, inclusa la durata e la gravità dell'epidemia, azioni governative aggiuntive o modificate e azioni che potrebbero essere necessarie per contenere il virus o affrontarne l'impatto. Qualsiasi dichiarazione previsionale contenuta in questo comunicato stampa è valida solo alla data di questo comunicato e Syros declina espressamente qualsiasi obbligo di aggiornare qualsiasi dichiarazione previsionale, a causa di nuove informazioni, eventi futuri o altro.

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