French Hospitals Manufacture Discontinued Drug to Save Lives

LIONE, Francia - Di fronte a un giovane paziente trapiantato che poteva essere salvato solo con la fumagillina, un antiparassitario non più prodotto, diverse équipe degli Ospedali Civili di Lione (HCL) hanno deciso di eseguire nuovamente il trattamento.

Fabrice Beirut, PhD, farmacista, farmacista e presidente di Freeparm, la piattaforma ospedaliera e universitaria per la produzione di farmaci, la ricerca e l'innovazione presso la farmacia dell'ospedale Edouard Heriot di Lione, spiega il trattamento per Notizie mediche di Medscape. "Fomagilin è un trattamento del passato che garantisce un futuro ai nostri pazienti". Grazie all'eccezionale ondata di supporto, Fripharm è stata in grado di ricreare il farmaco e salvare 28 pazienti in tutta la Francia.

Nel 2020, Noémie Laverdure, MD, PhD, medico del dipartimento di epatologia pediatrica, gastroenterologia e nutrizione presso il Lyon Maternity Hospital, ha riscontrato problemi di transito ricorrenti in un paziente trapiantato di fegato di 15 anni di nome Raphal. Gli esami di Mia Rapodonerina, MD, biologa specializzata in parassitologia, hanno rivelato che la paziente era stata infettata da un fungo della famiglia dei Microsporidi: bieneusi zona intestinale. Questo fungo provoca una grave diarrea che può essere pericolosa per la vita nei pazienti immunocompromessi come Raphal. L'unico trattamento possibile è la fumagillina, un antiparassitario in uso dagli anni '50.

Le scorte sono esaurite

Il problema era che la produzione di questo farmaco è stata interrotta nel 2019 e l'ultimo stock di fumagillina HCL è stato utilizzato nel marzo 2020. Pertanto, una rete di supporto composta da più dipartimenti HCL, il Centro di riferimento nazionale francese per la microflora dell'Università di Clermont-Ferrand Nasce Freeparm Ospedale e Farmacisti. È stato chiesto loro di trovare una materia prima per produrre nuovamente questo rimedio.

"Ci siamo rivolti a fornitori in India, Cina ed Europa", ha detto a Medscape Camille Mirren, MD, PhD, farmacista responsabile del Freeparm Control Laboratory. "Abbiamo cercato in tutto il mondo cercando di trovare uno stock dei principi attivi!" Alla fine, il team ha appreso che in Ungheria era disponibile una scorta di 300 grammi di materie prime da distruggere. "Siamo stati in grado di individuare un sito di produzione con questa quantità rimanente. Hanno accettato di consegnarci le materie prime. Non saremmo stati in grado di fare nulla senza il loro aiuto".

medicina personalizzata

Poiché la molecola del principio attivo è altamente sensibile alla luce e al calore, è stata mantenuta a -80°C (-112°F) durante il trasporto. Utilizzando questa materia prima, i farmacisti Fripharm hanno prodotto un farmaco personalizzato sotto forma di sospensione orale. "Avevamo tre pazienti a Lione che erano in condizioni critiche. Uno di loro è morto mentre trovavano le materie prime. Per quanto riguarda gli altri due, il parassita è scomparso dalle feci dopo 15 giorni di trattamento. La mucosa intestinale si è ripresa dopo un mese. Loro il transito intestinale è tornato alla normalità. Tre mesi dopo."

La notizia si è poi diffusa e altri pazienti a Lione, Grenoble, Clermont-Ferrand, Parigi, Bordeaux, Rennes e Nantes hanno potuto ricevere cure, grazie alla fumagillina di Fribarm. "Nel corso di 18 mesi, siamo stati in grado di curare 28 pazienti", ha detto Pirot.

Garantire la continuità della produzione

Ma 300 grammi del principio attivo recuperato in Ungheria non dureranno per sempre e i farmacisti della piattaforma sono preoccupati di garantire che la produzione continui. "I prossimi passi sono collaborare con un produttore di principi attivi", ha detto Pirot a Medscape. "Una volta che lo avremo, saremo in grado di preparare il farmaco". Il laboratorio di chimica ha già mostrato interesse. "Attualmente stiamo facendo i test di fattibilità. Dopodiché, dovremo calcolare i costi e quindi cercare finanziamenti. E quando avremo le materie prime, saremo di nuovo in grado di produrre il farmaco in Francia e consegnarlo anche ad altre farmacie europee”.

"La fumagillina che abbiamo ricreato con successo nell'HCL è molto importante. Senza questo trattamento, i pazienti immunocompromessi, compresi tutti i pazienti trapiantati con microsporidi, non hanno quasi alcuna possibilità di sopravvivenza. Dobbiamo trovare soluzioni con ogni mezzo. È inconcepibile non salvare i pazienti quando sappiamo come farlo, ha detto Rabodonrina in un comunicato stampa.

Questo articolo è stato tradotto da Medscape edizione francese.

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