Sequana Medical Completes Enrollment in Phase 2a SAHARA I DSR Study

20 luglio 2022 - Sequana Medical NV, leader nel trattamento del sovraccarico di liquidi resistenti ai farmaci nelle malattie del fegato e nell'insufficienza cardiaca, annuncia oggi il completamento del suo studio di iscrizione di fase 2a SAHARA utilizzando un prodotto DSR di prima generazione ("DSR 1.0" ). ) come trattamento per l'insufficienza cardiaca congestizia. Sequana Medical intende espandere la regione del Sahara per curare un piccolo numero di pazienti con il suo prodotto DSR di seconda generazione (DSR 2.0) a supporto del file IND negli Stati Uniti, previsto entro la fine dell'anno.

L'azienda ha condotto due studi proof-of-concept, lo studio RED DESERT in pazienti con insufficienza cardiaca euvolemica e lo studio SAHARA in pazienti con insufficienza cardiaca scompensata, dimostrando che la terapia intensiva DSR con DSR 1.0 offre miglioramenti clinici convincenti e duraturi nell'insufficienza cardiaca resistente ai diuretici pazienti, compreso il decongestione Sicuro, rapido ed efficace, miglioramento significativo dello stato cardiaco renale e recupero della risposta al diuretico. Come risultato delle indicazioni cliniche forti e solide osservate, l'azienda concentrerà il suo programma di sviluppo dell'insufficienza cardiaca sulla DSR a breve termine con la sua DSR 2.0 somministrata utilizzando un catetere peritoneale.

Ian Crosby, CEO di Sequana Medical, ha dichiarato: “Siamo molto incoraggiati dai risultati del nostro programma DSR e consideriamo la DSR a breve termine come una terapia farmacologica modificante la malattia per un numero così elevato di pazienti difficili da trattare. Basandoci su ciò che abbiamo imparato da RED DESERT e SAHARA, ci concentreremo su: DSR è a breve termine utilizzando il nostro DSR 2.0 Con solo tre o quattro settimane di trattamento DSR, riteniamo di poter fornire significativi benefici clinici ai pazienti fino a un anno e far avanzare questo trattamento potenzialmente rivoluzionario per i pazienti bisognosi nel modo più efficiente possibile".

Il Dr. Oliver Godji, Chief Medical Officer di Sequana Medical ha aggiunto: "Noi e i nostri consulenti siamo molto colpiti dai risultati e vediamo la DSR come un trattamento per l'insufficienza cardiaca e un complemento ad altri trattamenti. Come cardiologi, lottiamo per decongestionare i pazienti che sono resistente ai diuretici, che è il principale fattore determinante della malattia e del ricovero nell'insufficienza cardiaca Il trattamento della DSR risponde alla principale necessità clinica di sovraccarico di sodio nei pazienti per i quali i diuretici dell'ansa non sono più efficaci I pazienti trattati con DSR nei nostri studi non sono stati riammessi in ospedale a causa della congestione problemi di insufficienza cardiaca durante lo studio del periodo di follow-up e i risultati clinici hanno aumentato significativamente l'aspettativa di vita utilizzando il modello di insufficienza cardiaca di Seattle.Ci stiamo ora preparando a presentare una DSR 2.0 negli Stati Uniti entro la fine dell'anno per lanciare MOJAVE, Fase 1b/ 2a negli Stati Uniti".

Sviluppo di un farmaco per insufficienza cardiaca DSR

Dodici pazienti con insufficienza cardiaca resistente al diuretico scompensato sono stati arruolati nello studio nel deserto utilizzando DSR 1.0. I risultati intermedi per dieci pazienti valutabili dopo il completamento del periodo intensivo di DSR hanno mostrato che il trattamento con DSR elimina in modo sicuro, efficace e rapido la congestione persistente e ripristina l'euvolemia (cioè la normale quantità di liquidi corporei), determinando una perdita di peso media di 6 kg. Si è verificata una normalizzazione quasi normale della risposta a un diuretico con un aumento dell'escrezione di sodio ogni sei ore più del doppio rispetto al basale, nonché un miglioramento significativo della salute del cuore e dei reni, con una diminuzione media di NT-proBNP, un fattore essenziale nella funzione cardiaca, oltre il 30% rispetto al basale e la funzione renale stabile (eGFRv) rispetto al basale nonostante questa massiccia perdita di liquidi. La necessità di diuretici dell'ansa è stata significativamente ridotta per diversi mesi dopo il completamento del trattamento intensivo DSR (vedi tabella sotto), che la ditta ritiene sia un'importante prova del miglioramento della salute del cuore e dei reni di questi pazienti.

Inoltre, i pazienti trattati con DSR sia nel deserto rosso che nel deserto del Sahara non hanno subito alcuna riammissione in ospedale per insufficienza cardiaca congestizia durante il periodo di follow-up dello studio. I benefici clinici osservati nel deserto rosso e del Sahara portano a una riduzione del 75% della mortalità prevista a un anno dei pazienti prima della terapia intensiva DSR basata sul modello di scompenso cardiaco di Seattle.

Sulla base delle osservazioni del deserto, che rafforzano quelle osservate nello studio RED DESERT, l'azienda ritiene che un periodo di trattamento intensivo di tre o quattro settimane di trattamento DSR sia sufficiente per ottenere benefici clinici significativi da sei a dodici mesi. Pertanto, l'azienda sta concentrando il suo programma di sviluppo DSR sulla DSR a breve termine utilizzando il suo DSR 2.0 proprietario che dovrebbe avere proprietà terapeutiche e di sicurezza favorevoli, somministrato tramite un catetere peritoneale. Inoltre, l'azienda ritiene che, poiché il DSR sarà regolamentato a breve termine solo come farmaco (piuttosto che come combinazione di farmaci per alfapump DSR), ciò ridurrà e ridurrà i rischi clinici e normativi e quindi il tempo di commercializzazione.

Per supportare il file IND statunitense per DSR 2.0, l'azienda intende estendere il Sahara per curare un piccolo numero di pazienti con DSR 2.0. I pazienti con insufficienza cardiaca congestizia resistente ai diuretici ad alte dosi di diuretici dell'ansa saranno sottoposti a terapia intensiva DSR con DSR 2.0 per 2 settimane e possono essere ripetuti fino a due volte a seconda dello stato euvolemico, della risposta diuretica e delle dosi fisse di DSR. Gli endpoint primari includono la sicurezza e la tollerabilità della DSR 2.0 e gli endpoint secondari di fattibilità includono la capacità della terapia DSR di ripristinare e mantenere l'euvolemia senza la necessità di una terapia diuretica aggiuntiva. I risultati finali di SAHARA, utilizzando DSR 1.0 e 2.0, e la presentazione di DSR 2.0 da parte dell'IND statunitense, sono attesi entro la fine dell'anno.

Per supportare un pacchetto di partnership convincente, l'azienda sta ampliando il suo studio MOJAVE US pianificato di Fase 1b/2a. Questo studio randomizzato controllato su circa 30 pazienti con insufficienza cardiaca cronica resistenti ai diuretici valuterà la DSR a breve termine utilizzando la DSR 2.0 somministrata tramite un catetere peritoneale in aggiunta al trattamento standard rispetto al solo trattamento standard. Questo studio inizierà dopo la presentazione e l'approvazione da parte del Servizio di immigrazione e naturalizzazione degli Stati Uniti.

Per maggiori informazioni: www.sequanamedical.com

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